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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato l'avanzamento del suo programma sperimentale mirato al deficit di alfa-1 antitripsina, una rara malattia genetica caratterizzata da un difetto di ripiegamento proteico che può portare a malattie del fegato e dei polmoni. Vertex ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato l'applicazione Investigational New Drug per VX-634 consentendo all'azienda di avviare una prima sperimentazione clinica sull'uomo per questo correttore AAT di piccole molecole in volontari sani. VX-634 è il primo di una serie di molecole dell'onda successiva sotto indagine con potenza significativamente...