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Roche ha annunciato che la US Food and Drug Administration ha accettato la New Drug Application e concesso la Priority Review per risdiplam, un neurone-motore sperimentale di sopravvivenza modificatore di giunzione per SMA. Risdiplam è progettato per aumentare e sostenere i livelli di proteine ​​SMN sia in tutto il sistema nervoso centrale che nei tessuti periferici del corpo. La FDA dovrebbe prendere una decisione in merito all'approvazione entro il 24 maggio 2020. "Gli studi FIREFISH e SUNFISH sono stati progettati per rappresentare lo spettro del mondo reale delle persone che...