Roche ha annunciato dati positivi dalla Parte 2 cardine di SUNFISH, uno studio che valuta risdiplam in persone di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di cambiamento rispetto al basale nella scala Motor Function Measure 32 dopo un anno di trattamento con risdiplam, rispetto al placebo. Finora non sono stati osservati risultati sulla sicurezza correlati al trattamento che hanno portato alla sospensione dello studio in nessuno studio con risdiplam. La sicurezza di risdiplam era coerente con il suo profilo di sicurezza noto e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
“Il risultato positivo di questo studio è una pietra miliare importante per le persone con SMA di tipo 2 o 3, troppe delle quali non trattate”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “SUNFISH è il più grande studio controllato con placebo mai condotto su pazienti SMA di tipo 2 o 3. Ringraziamo la comunità SMA per la loro collaborazione e non vediamo l’ora di condividere questi risultati con i regolatori e di portare risdiplam alle persone che vivono con questa condizione.”
Risdiplam è un modificatore sperimentale di spioning del motoneurone-neurone-2, progettato per aumentare e sostenere durevolmente i livelli di proteina SMN sia attraverso il sistema nervoso centrale che i tessuti periferici del corpo. Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam nell’ambito di una collaborazione con SMA Foundation e PTC Therapeutics. I dati dello studio SUNFISH saranno presentati in un prossimo congresso medico.
Risdiplam è in fase di studio in un ampio programma di sperimentazione clinica nella SMA, con pazienti che vanno dalla nascita ai 60 anni e comprende pazienti precedentemente trattati con terapie mirate alla SMA. La popolazione della sperimentazione clinica rappresenta l’ampio spettro del mondo reale delle persone affette da questa malattia con l’obiettivo di garantire l’accesso a tutti i pazienti appropriati.
