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Tag: genica

Nuovi risultati sulla terapia genica...

Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del...

Terapia genica promettente per due...

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy»...

Nuovi risultati sulla terapia genica per SMARD1

Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital, ha consentito di effettuare un significativo passo avanti per la terapia genica della SMARD1, una rara e grave malattia neuromuscolare dell’infanzia, per cui, attualmente, non esistono terapie specifiche approvate. La SMARD1 è causata da mutazioni nel gene IGHMBP2 e porta rapidamente a insufficienza respiratoria e paralisi progressiva. Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale "Journal of Biomedical Science", affronta una delle principali sfide ancora aperte...
Redazione -
Ricerca e università

Nuovi risultati sulla...

Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con il...
Redazione -
Ricerca e università

Terapia genica promettente...

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy» con il titolo "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy ameliorates GM1-gangliosidosis in mice" dal team di ricerca...
Redazione -
Medicina e chirurgia

Al Gemelli trattato...

L’emofilia A è una patologia genetica rara che colpisce circa una persona su 5.000; i pazienti sono quasi sempre maschi, perché la malattia viene...
Redazione -
Sanità e presidi

Un nuovo Laboratorio...

L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-IRCCS ha realizzato un Laboratorio dedicato alla Terapia genica. La struttura è stata finanziata per circa 19,5 milioni di euro dal Piano...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Fujifilm e HORIBA...

FUJIFILM Corporation e HORIBA hanno annunciato lo sviluppo congiunto di un nuovo sistema di somministrazione genica che migliora significativamente la produttività nella produzione di...
Redazione -
Ricerca e università

Terapia genica prenatale:...

In uno studio coordinato dall’Università degli Studi di Milano e dalla Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con il Policlinico di Milano...
Redazione -
Ricerca e università

Terapia genica sviluppata...

La Food and Drug Administration ha approvato la richiesta di IND presentata da Solid Biosciences Inc. per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

EHA 2025: Vertex...

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogeneautotemcel derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa...
Redazione -
Ricerca e università

Leucodistrofia Metacromatica: la...

Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa...
Redazione -

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