Tag: avaglucosidasi

Nello studio clinico di fase 3, la terapia enzimatica sostitutiva sperimentale di Sanofi, avalglucosidasi alfa, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi delle manifestazioni critiche della malattia di Pompe a esordio tardivo. I risultati dello studio sono stati presentati nel corso di una sessione scientifica virtuale ospitata da Sanofi. Avalglucosidasi alfa ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando la non inferiorità nel miglioramento della funzione respiratoria rispetto ad alglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo. Questi dati saranno la base dei dossier che saranno sottoposti alla valutazione delle autorità regolatorie a...