Un comunicato congiunto delle aziende Prilenia e Ferrer ha annunciato recentemente la pubblicazione su “Nature Medicine”, una delle principali riviste mediche peer-reviewed al mondo, dei risultati dello studio di fase 3 Proof-HD, coordinato in Italia da Ferdinando Squitieri, Responsabile Unità Huntington e Malattie Rare dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e Direttore Scientifico della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington.
La pubblicazione descrive dati che dimostrano come il trattamento con pridopidina abbia rallentato la progressione clinica nei pazienti affetti da malattia di Huntington che non assumevano farmaci antidopaminergici.
Il trattamento con pridopidina, emerge dall’articolo, ha rallentato la progressione clinica e mantenuto la funzionalità, la cognizione e le performance motorie nel sottogruppo di pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale che non assumevano farmaci antidopaminergici. I farmaci antidopaminergici possono causare effetti collaterali non distinguibili dalla progressione della malattia e possono avere un impatto negativo sulle misure di esito clinico e confondere gli effetti correlati al trattamento in uno studio clinico.
Lo studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari complessivi nei confronti dell’intera popolazione coinvolta nello studio, ma solo rispetto a questo specifico sottogruppo.
Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo rappresenta – a tutt’oggi – il primo e unico primo studio di Fase 3 sulla malattia di Huntington ad avere mostrato miglioramenti in tutti i domìni compromessi dalla malattia, mantenendo sempre un buon profilo di sicurezza.
Recentemente EMA non ha tuttavia accolto la richiesta di immissione in commercio del farmaco, perché l’obiettivo primario non è stato raggiunto. Pertanto l’azienda Prilenia intende pianificare un ulteriore studio di conferma per sostenere con maggiore forza le discussioni sul percorso di approvazione regolatoria a livello globale.
Questa importante pubblicazione aggiunge peso alle prove a sostegno dell’approccio dell’agonista del recettore sigma-1 e dello sviluppo della pridopidina per il trattamento di malattie neurodegenerative come Huntington e Sclerosi Laterale Amiotrofica.
“E’ un lungo percorso iniziato nel 2007 e che purtroppo non ci permette ancora di avere questo farmaco disponibile in commercio” dichiara Ferdinando Squitieri, coautore dello studio. “La Pridopidina potrebbe rappresentare una preziosa risorsa da associare alle terapie sperimentali innovative attualmente in programma. Il fatto che farmaci antidopaminergici coprano l’effetto positivo della Pridopidina fa riflettere sulle incongruenze nell’approccio clinico alla malattia di Huntington che in Italia viene ancora definita come “la còrea”, anche dagli stessi specialisti”.
