Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato una New Drug Application per una compressa di Evrysdi per le persone affette da atrofia muscolare spinale. Evrysdi è l’unico trattamento non invasivo che modifica la malattia per la SMA. La compressa di Evrysdi da 5 mg può essere deglutita intera o dispersa in acqua.
“Evrysdi ha un solido potenziale per modificare la traiettoria della malattia SMA ed è già stato utilizzato per curare migliaia di pazienti fino ad oggi. Questa approvazione segna un altro significativo passo avanti”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development, Roche. “La compressa di Evrysdi unisce l’efficacia consolidata alla praticità, offrendo un’ulteriore opzione flessibile per la gestione della SMA”. L’approvazione della compressa di Evrysdi si è basata sui risultati di uno studio di bioequivalenza, che ha dimostrato che la compressa da 5 mg, sia ingerita intera che dispersa in acqua potabile non clorata, e la soluzione orale originale forniscono un’esposizione comparabile al risdiplam. Ciò significa che i pazienti che assumono la compressa possono aspettarsi la stessa efficacia e sicurezza accertate della soluzione orale di Evrysdi. La soluzione orale di Evrysdi rimarrà disponibile per coloro che assumono altre dosi di Evrysdi e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale. “Non possiamo sottovalutare il valore che deriva dalla semplificazione della somministrazione del trattamento e della gestione della malattia per le persone affette da SMA o per coloro che se ne prendono cura”, ha affermato Kenneth Hobby, Presidente di Cure SMA. “Questa nuova opzione di formulazione stabile a temperatura ambiente offre un’ulteriore scelta che può adattarsi più comodamente alle attività quotidiane come lavoro, viaggi e istruzione”. Come parte dell’estensione dell’etichetta, le informazioni di prescrizione di Evrysdi sono state aggiornate per includere indicazioni sulla somministrazione e la conservazione delle compresse. La nuova compressa, che dovrebbe essere disponibile nelle prossime settimane, è adatta a persone di età pari o superiore a due anni che pesano più di 20 kg. Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la SMA Foundation e PTC Therapeutics.
