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La Commissione Europea ha accordato la piena autorizzazione alla commercializzazione di fedratinib per il trattamento della splenomegalia legata alla malattia di base o dei sintomi in pazienti adulti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, che sono naïve agli inibitori JAK o sono stati trattati con ruxolitinib. Fedratinib è la prima terapia orale, somministrata in unica dose giornaliera, che riduce significativamente il volume della milza e il carico dei sintomi in pazienti con mielofibrosi, quando il trattamento con ruxolitinib ha fallito, intolleranti a ruxolitinib o naïve agli inibitori JAK. L’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata approva l’uso di fedratinib in tutti gli stati membri dell’Unione Europea, compresi Norvegia, Islanda e Liechtenstein. A fedratinib è stata attribuita la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti ed è anche approvato negli Stati Uniti e in Canada.

“La mielofibrosi è una malattia grave e spesso debilitante del midollo osseo per la quale è stata approvata solo un’opzione di trattamento in quasi un decennio”, ha spiegato Claire Harrison, sperimentatore degli studi JAKARTA e JAKARTA2 e professore di Ematologia al Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, Londra. “Fedratinib ha mostrato riduzioni clinicamente significative del volume della milza e dei sintomi in pazienti in cui la malattia è progredita durante il trattamento con ruxolitinib o che sono naïve agli inibitori JAK. Ogni anno, in Europa circa una persona ogni 100.000 riceve la diagnosi di mielofibrosi e l’approvazione ricevuta rende disponibile un’importante opzione di trattamento per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove terapie”.

L’approvazione di fedratinib da parte della Commissione Europea si basa sui risultati degli studi JAKARTA e JAKARTA2, che hanno incluso pazienti da 14 Paesi nell’Unione Europea. Lo studio registrativo JAKARTA ha valutato l’efficacia di dosi orali in unica somministrazione giornaliera di fedratinib rispetto a placebo in 289 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria con splenomegalia a rischio intermedio-2 o alto. Lo studio JAKARTA2 ha valutato l’efficacia di dosi uniche giornaliere orali di fedratinib in 97 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria con splenomegalia, a rischio intermedio o alto, trattati precedentemente con ruxolitinib. Nel programma di sviluppo clinico di fedratinib, che ha interessato 608 pazienti, si sono manifestati casi gravi e fatali di encefalopatia, compresa l’encefalopatia di Wernicke, in pazienti trattati con fedratinib. Casi gravi sono stati riportati nell’1,3% dei pazienti trattati negli studi clinici con fedratinib e lo 0,16% dei casi sono stati fatali.

“Con l’approvazione odierna di fedratinib da parte della Commissione Europea, i pazienti con mielofibrosi in tutta Europa avranno ora a disposizione una nuova determinante opzione per una rara malattia del midollo osseo che ha visto pochi progressi in molti anni”, ha affermato Diane McDowell, vice president, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb. “Siamo determinati a migliorare lo standard di cura per i pazienti che convivono con malattie ematologiche difficili da trattare e stiamo lavorando in collaborazione con gli Stati membri dell’Europa per rendere fedratinib disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.

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