Italfarmaco S.p.A. ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat, un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi. È approvato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti deambulanti di età pari o superiore a 6 anni, indipendentemente dalla mutazione genetica sottostante, se assunto in associazione a corticosteroidi. La decisione della CE fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali espresso il 25 aprile 2025. L’autorizzazione si applica a tutti i 27 Stati membri dell’UE, nonché a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Italfarmaco sta attualmente collaborando a stretto contatto con le autorità nazionali e i partner di distribuzione per facilitare l’accesso tempestivo a Duvyzat in tutta l’UE.
“Le persone affette da DMD in Europa attendono da tempo nuove opzioni terapeutiche in grado di alterare il decorso di questa devastante malattia. Finora, sono stati approvati solo pochi trattamenti per la patologia di base della DMD in un’ampia popolazione di pazienti. La situazione cambia con l’approvazione di Duvyzat, che rallenta la progressione della malattia e preserva la funzione muscolare, indipendentemente dalla mutazione genetica, agendo sui meccanismi della malattia”, ha dichiarato Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco Group. “Ci impegniamo a collaborare a stretto contatto con le autorità sanitarie e la comunità DMD per garantire un accesso tempestivo a questo importante nuovo trattamento in tutta Europa”.
“L’approvazione di Duvyzat da parte della Commissione Europea è un riconoscimento del suo potenziale terapeutico e una testimonianza dell’eccellenza scientifica e dell’impegno di Italfarmaco nell’innovazione nelle malattie rare”, ha dichiarato il Dott. Francesco De Santis, Presidente di Italfarmaco Holding e Presidente di Italfarmaco Group. Questo traguardo significa che un’ampia gamma di pazienti con DMD ha accesso a un nuovo trattamento. In Italfarmaco, questo risultato riafferma la nostra attenzione al progresso di terapie che possano fare una differenza significativa nella vita delle persone.
L’approvazione si basa sui risultati positivi dello studio di fase 3 EPIDYS, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Nello studio EPIDYS, un totale di 179 bambini deambulanti di età pari o superiore a sei anni hanno ricevuto Duvyzat due volte al giorno o placebo, in aggiunta al trattamento con corticosteroidi. Lo studio EPIDYS ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando una differenza statisticamente significativa e clinicamente significativa nel tempo necessario per completare la valutazione della salita dei quattro gradini. Duvyzat ha anche mostrato risultati favorevoli nei principali endpoint secondari, tra cui la valutazione ambulatoriale North Star e la valutazione dell’infiltrazione adiposa mediante risonanza magnetica. Nello specifico, il trattamento con Duvyzat è stato associato a una riduzione del 40% della perdita cumulativa di elementi NSAA, a indicare il potenziale di Duvyzat nel ritardare la progressione della malattia nei soggetti affetti. La maggior parte degli effetti avversi osservati con Duvyzat è stata di entità da lieve a moderata. I risultati di questo studio sono stati pubblicati su The Lancet Neurology a marzo 2024.1 I dati a lungo termine dello studio di estensione EPIDYS, in corso, sono stati confrontati con coorti di storia naturale utilizzando il propensity score matching, mostrando che l’età mediana alla perdita della deambulazione era di 18,1 anni nel gruppo trattato con Duvyzat rispetto a 15,2 anni nei controlli.2 La Commissione Europea ha concesso a Duvyzat l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’UE.
L’autorizzazione rende Duvyzat disponibile ai pazienti deambulanti con DMD di età pari o superiore a 6 anni, mentre Italfarmaco conduce ulteriori studi clinici volti a confermare e caratterizzare ulteriormente il suo beneficio terapeutico. Al di fuori dell’UE, Duvyzat ha ottenuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense nel marzo 2024 per il trattamento di pazienti affetti da DMD di età pari o superiore a 6 anni. Nel Regno Unito, Duvyzat ha ricevuto l’approvazione dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni deambulanti e ha ottenuto un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per i pazienti non deambulanti.
