Knopp Biosciences ha annunciato una collaborazione per la ricerca con il Baylor College of Medicine di Houston, mirata allo sviluppo di terapie innovative per una forma rara e grave di epilessia neonatale
Il ricercatore principale della collaborazione è Edward C. Cooper, Professore associato di Neurologia, Neuroscienze e Genetica molecolare e umana presso Baylor. Il laboratorio del Dr. Cooper è focalizzato sulla comprensione e lo sviluppo di nuovi trattamenti per l’epilessia, tra cui rare epilessie genetiche associate a disfunzione del cervello infantile in via di sviluppo. Queste malattie includono l’encefalopatia epilettica neonatale KCNQ2, causata da mutazioni nel gene KCNQ2 e perdita di funzione nei canali del potassio delle cellule nervose.
Knopp ha sviluppato una vasta libreria di molecole di farmaci progettate come attivatori di canali Kv7.3 / 7.3, con un candidato leader negli studi di tossicologia preclinica. Nell’ambito dell’accordo di ricerca sponsorizzato, Cooper Lab caratterizzerà gli effetti dei farmaci candidati di Knopp sull’attività del canale ionico Kv7.2 / 7.3 normale e mutata.
“Non vediamo l’ora di collaborare con il Dr. Cooper, il cui lavoro pionieristico ha aperto nuove possibilità per il trattamento delle devastanti epilessie infantili”, ha dichiarato Michael Bozik, Chief Executive Office di Knopp. “Il Cooper Lab di Baylor giocherà un ruolo chiave nel caratterizzare il modo in cui le nostre molecole interagiscono con i canali Kv7 strettamente collegati all’epilessia e allo sviluppo anormale del cervello, che prevediamo ci aiuterà a identificare e promuovere i candidati ai farmaci per ulteriori sviluppi”.
“Varianti in KCNQ2 e geni correlati sono ora apprezzate per essere tra le cause genetiche più comuni di esordio neonatale-epilessia e disturbi in cui l’epilessia è accompagnata da grave disabilità globale”, ha detto il dottor Cooper. “Questa collaborazione ci consentirà di passare alla verifica dell’ipotesi che i farmaci che invertono direttamente gli effetti delle mutazioni che causano la malattia possono essere di beneficio per i pazienti”.
