Il CHMP raccomanda l’approvazione da parte dell’UE di ENSPRYNG di Roche per adulti e adolescenti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica
Roche ha annunciato che il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’approvazione di ENSPRYNG come prima opzione di trattamento sottocutaneo per gli adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età che convivono con un disturbo sieropositivo dello spettro della neuromielite ottica con anticorpi anti-acquaporina-4, in monoterapia o in combinazione con terapia immunosoppressiva. Le AQP4-IgG sono presenti in circa il 70-80% delle persone con NMOSD, che tendono a sperimentare un decorso della malattia più grave. NMOSD è una malattia autoimmune rara, permanente e debilitante del sistema nervoso centrale, spesso diagnosticata erroneamente come sclerosi multipla, che danneggia principalmente i nervi ottici e il midollo spinale, causando cecità permanente, debolezza muscolare e paralisi. La malattia è caratterizzata da ricadute imprevedibili e una grave disabilità si verifica spesso dopo il primo attacco NMOSD, che si accumula ad ogni ricaduta successiva. Prevenire queste ricadute è l’obiettivo principale della gestione della malattia. ENSPRYNG è stato raccomandato per l’uso in persone che hanno subito un solo attacco NMOSD e adolescenti, popolazioni NMOSD attualmente non servite, nonché in quelli con malattia più avanzata. “L’opinione positiva odierna del CHMP è un passo importante per portare ENSPRYNG alle persone nell’UE che convivono con NMOSD che hanno opzioni di trattamento limitate”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “È stato dimostrato che ENSPRYNG riduce significativamente il rischio di ricaduta, offrendo anche un profilo di sicurezza favorevole. Inoltre, se approvato, ENSPRYNG sarebbe il primo e unico trattamento che può essere auto-somministrato per via sottocutanea a casa dopo una formazione adeguata”. ENSPRYNG è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per mirare e inibire l’attività del recettore dell’interleuchina-6, che si ritiene svolga un ruolo chiave nell’infiammazione associata a NMOSD. Il trattamento è stato progettato da Chugai, un membro del gruppo Roche, utilizzando una nuova tecnologia di riciclaggio degli anticorpi che, rispetto alla tecnologia convenzionale, consente una maggiore durata della circolazione degli anticorpi e del dosaggio sottocutaneo ogni quattro settimane dopo una dose di carico iniziale. La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati degli studi di fase III SAkuraStar e SAkuraSky in cui ENSPRYNG ha mostrato risultati di efficacia robusti e duraturi nel ridurre il rischio di ricaduta e un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con NMOSD sieropositivo per IgG AQP4. Nel prossimo futuro è attesa una decisione finale in merito all’approvazione da parte della Commissione Europea.
