Al via MiCrO_Care, il progetto di ricerca dedicato allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per le cromatinopatie, un gruppo di malattie genetiche rare legate ad alterazioni del complesso DNA-proteine. L’iniziativa nasce da una collaborazione scientifica che mette in rete competenze tra Salerno, Napoli e Stati Uniti, con l’obiettivo di approfondire i meccanismi biologici alla base di alcune patologie rare e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Capofila è il Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche dell’Università Federico II di Napoli, con il supporto del Distretto Tecnologico Campania Bioscience e in partnership con la Fondazione EBRIS di Salerno.
Il progetto punta a studiare la relazione tra genoma ed epigenoma, cioè tra il patrimonio genetico e i meccanismi che regolano l’espressione dei geni. In questo contesto un ruolo chiave potrebbe essere svolto anche dal microbiota intestinale, l’insieme dei batteri che popolano l’intestino. Molti pazienti affetti da queste patologie presentano infatti problemi gastrointestinali. Per questo i ricercatori vogliono capire se il microbiota possa influenzare la gravità della malattia. Per farlo saranno utilizzati modelli avanzati di ricerca, come organoidi cerebrali e cardiaci tridimensionali derivati da cellule staminali dei pazienti, integrando analisi multi-omiche e sistemi di intelligenza artificiale. L’obiettivo è individuare biomarcatori e possibili bersagli terapeutici.
Il progetto MiCrO_Care vede come capofila il Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche dell’Università degli Studi di Napoli Federico II, diretto da Antonio Feliciello: “il nostro dipartimento ha proprio questa missione: comprendere i meccanismi biologici delle malattie e provare a fornire risposte terapeutiche. Questo progetto rappresenta un’importante occasione per rafforzare il dialogo scientifico tra Napoli, Salerno e gli Stati Uniti, mettendo a disposizione il nostro know-how per migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
Alessio Fasano, presidente e direttore scientifico della Fondazione EBRIS, ha sottolineato il valore della collaborazione internazionale e della ricerca sui processi metabolici e sull’asse cervello-organi per comprendere meglio le dinamiche biologiche di queste patologie: “siamo assolutamente onorati di far partire questa cordata scientifica, sostenuta dalla Regione Campania”, evidenziando come l’iniziativa rappresenti un passo importante nella comprensione dei meccanismi alla base delle malattie rare.
Il progetto si inserisce in un momento di profonda trasformazione della ricerca biomedica. “Quando immaginammo questo percorso pensavamo alle grandi malattie di massa. Poi, lavorando sui diversi territori scientifici, abbiamo compreso quanto si potesse fare anche nel campo delle malattie rare – sottolinea Giulio Corrivetti, vicepresidente della Fondazione EBRIS -. È una vera rivoluzione, simile a quella che stiamo vivendo con l’intelligenza artificiale: si aprono continuamente nuovi ambiti di conoscenza”. Corrivetti evidenzia inoltre come la ricerca stia progressivamente svelando nuovi meccanismi biologici, in particolare nel campo della trascrizione epigenetica e della regolazione dei geni, aprendo nuovi orizzonti per la comprensione e il trattamento delle malattie genetiche. “Ci auspichiamo, in una prospettiva futura, di sviluppare nuovi approcci terapeutici personalizzati che possano passare attraverso la manipolazione del microbiota intestinale”, aggiunge Alessandra Marenna, responsabile del core per la Fondazione EBRIS.
Responsabile scientifico del progetto è Giuseppe Merla, professore di Biologia Molecolare dell’Università degli Studi di Napoli Federico II. Il programma si concentra su due patologie rare, la sindrome Kabuki e la sindrome DiGeorge, che, pur presentando segni clinici comuni, hanno cause genetiche differenti. “Il paziente è al centro della nostra ricerca – spiega Merla – Analizzeremo il microbiota dei pazienti per capire quali batteri possano essere utili e quali, invece, possano peggiorare il quadro clinico. Grazie all’intelligenza artificiale potremo identificare pattern specifici e provare a modulare il microbiota per favorire il benessere dei pazienti”.
La Fondazione EBRIS avrà un ruolo centrale nella caratterizzazione del microbioma e nello studio delle molecole bioattive prodotte dai batteri intestinali, che potrebbero avere effetti diretti sui meccanismi epigenetici. L’iniziativa rappresenta un nuovo passo nella costruzione di una rete scientifica internazionale dedicata allo studio delle malattie rare, con l’obiettivo di trasformare la ricerca di base in opportunità concrete per i pazienti e le loro famiglie.
MiCrO_Care rappresenta un nuovo tassello nella costruzione di una rete scientifica internazionale dedicata alle malattie rare, con l’ambizione di trasformare la ricerca di base in opportunità concrete per i pazienti e le loro famiglie.
