AIFA approva la rimborsabilità di acido bempedoico

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del trattamento first-in-class di acido bempedoico e dell’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe, per il trattamento di pazienti adulti i cui livelli di colesterolo LDL nel sangue restano troppo elevati nonostante l’assunzione di trattamenti come le statine e altre terapie ipolipemizzanti. In Italia l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe sono
prescrivibili in regime di rimborsabilità tramite una scheda di prescrizione.
Le più recenti linee guida per la gestione delle dislipidemie hanno rivisto gli obiettivi C-LDL indicando un target di <55mg/dL nei pazienti a rischio molto alto e <70mg/dL per i pazienti a rischio alto. Più dell’80% dei pazienti non raggiunge il target di C-LDL, nonostante l’assunzione di trattamenti come le statine e altre terapie ipolipemizzanti, con conseguente aumento del rischio di infarto o ictus, responsabili dell’85% dei decessi causati da malattia cardiovascolare aterosclerotica.
Negli studi clinici condotti su oltre 4.000 pazienti a rischio alto e molto alto di eventi cardiovascolari, l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe hanno costantemente dimostrato riduzioni significative del C-LDL con un buon profilo di tollerabilità. i,ii,iii,iv Grazie al suo specifico meccanismo d’azione, l’acido bempedoico non viene attivato nel muscolo scheletrico, riducendo così il potenziale di effetti indesiderati muscolo-correlati come le mialgie.
L’accumulo di lipidi nella parete dei vasi sanguigni, soprattutto di quelli trasportati dalle LDL è in grado di causare una infiammazione del vaso, un processo noto come aterosclerosi. La aterosclerosi determina la formazione di placche, che complicandosi limitano il flusso di sangue al cuore o al cervello, con conseguenze che possono essere in alcuni casi fatali. L’evidenza è ormai chiara ed indiscutibile: il colesterolo delle LDL è una causa diretta e comprovata di eventi come infarti, ictus e, quindi anche e, di morte per malattie cardiovascolari su base ischemica. Di conseguenza, le ultime linee
guida dell’ESC invitano a ridurre il più possibile il C-LDL, il cosiddetto colesterolo cattivo, nelle persone ad
alto rischio. – ha spiegato Marcello Arca, Past President della Società Italiana per lo studio della Aterosclerosi – La disponibilità in Italia dell’acido bempedoico e dell’associazione fissa di acido bempedoico ed ezetimibe fornirà nuove importanti opzioni terapeutiche per aiutare i pazienti a raggiungere i loro obiettivi di colesterolo LDL”.
L’acido bempedoico è un nuovo trattamento orale, first-in-class, da assumere una volta al giorno, che può essere associato ad altri trattamenti ipolipemizzanti per ridurre ulteriormente i livelli di C-LDL. L’acido bempedoico fornisce ai pazienti una riduzione aggiuntiva dal 17 al 28% del C-LDL in aggiunta alle statine alla massima dose tollerata, con o senza altre terapie orali ipolipemizzanti. Negli studi clinici è stata osservata una riduzione di circa il 18% del C-LDL con le statine ad alta intensità e una riduzione del C-LDL fino al 28% nei pazienti che non assumevano statine. Invece l’associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe ha dimostrato una riduzione di circa 38% del C-LDL rispetto al placebo, in aggiunta alla terapia ipolipemizzante di background.
“L’acido bempedoico rappresenta un nuovo efficace strumento nell’armamentario terapeutico soprattutto per i pazienti a più alto rischio cardiovascolare che non hanno raggiunto gli obiettivi terapeutici nonostante le terapie ipolipemizzanti in corso, e per i pazienti intolleranti. – ha dichiarato Fulvio Colivicchi, Presidente dell’Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri – “Questo farmaco ha il vantaggio di poter essere associato a qualsiasi terapia ipolipemizzante, di avere un buon profilo di tollerabilità e di essere facilmente accessibile dal momento che potrà essere prescritto sia dagli specialisti che dai medici di medicina generale.”
L’acido bempedoico è un profarmaco che agisce sul ben noto processo di sintesi del colesterolo, a monte del target epatico delle statine, inibendo un nuovo target molecolare: l’ATP citrato liasi (ACL), un enzima
coinvolto nella produzione di colesterolo nel fegato.
L’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe è un nuovo trattamento orale in
monosomministrazione giornaliera che combina due metodi complementari per ridurre il colesterolo in una singola compressa orale da assumere una volta al giorno. L’acido bempedoico inibisce la produzione di colesterolo nel fegato, mentre l’ezetimibe riduce l’assorbimento del colesterolo alimentare nell’intestino.
Grazie al suo specifico meccanismo d’azione, l’acido bempedoico non è attivo nel muscolo scheletrico,
pertanto non si prevede che possa provocare effetti indesiderati muscolo-correlati come ad esempio le mialgie.
“L’ipercolesterolemia è una malattia silenziosa, perché non ha sintomi evidenti, ma ormai le evidenze
scientifiche hanno dimostrato che contribuisce in modo sostanziale ad eventi come infarti e ictus, con un
impatto devastante sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie. Siamo sempre molto partecipi ogni volta che in Italia vengono messi a disposizione nuovi trattamenti che aiuteranno i troppi pazienti che risultato non aderenti ai trattamenti prescritti, spesso proprio a causa di effetti collaterali delle terapie, o che non riescono comunque a raggiungere i target ottimali di C-LDL”- ha dichiarato Emanuela Folco, Presidente della Fondazione Italiana per il Cuore – “E contemporaneamente auspichiamo che si rinsaldi sempre di più la collaborazione di tutti gli attori coinvolti, affinché cresca in primis la consapevolezza del pubblico sui gravi rischi della ipercolesterolemia e si realizzi una più solida alleanza medico-paziente”.
Le malattie cardiovascolari rappresentano oggi la prima causa di morte nel mondo, con una stima di circa 17,9 milioni di decessi ogni anno, di cui l’85% causati da infarto o ictus.viii In Italia le malattie cardiovascolari sono responsabili del 35.8% di tutti i decessi, superando i 230.000 casi annui. ix Solo nel 2017, 47.000 dei decessi dovuti a MCV sono stati attribuiti a ipercolesterolemia.
“Daiichi Sankyo è lieta di mettere l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe a
disposizione di coloro che non riescono a tenere sotto controllo i loro livelli di colesterolo LDL. Un
trattamento unico nel suo genere, per rispondere come sempre alle esigenze di cura insoddisfatte, soprattutto quelle dei pazienti a più alto rischio cardiovascolare”, ha concluso Joanne Jervis, Vice President European Customer Experience Daiichi Sankyo, “Ma continuiamo a profondere il nostro impegno anche in campagne e iniziative mirate ad accrescere la consapevolezza dei pazienti e degli specialisti, perché crediamo profondamente che per realizzare la nostra mission di migliorare la qualità della vita dei pazienti, temi come quelli dell’aderenza terapeutica, della prevenzione primaria e secondaria, siano altrettanto cruciali quanto lo sviluppo di farmaci innovativi.”