AAVantgardeBio ha annunciato che è stato somministrato il primo soggetto nello studio LUCE-1, uno studio clinico di Fase 1/2 aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AAVB-081, che utilizza la piattaforma proprietaria di terapia genica a doppio ibrido per veicolare la proteina MYO7A in soggetti con retinite pigmentosa correlata alla sindrome di Usher di tipo 1B.
Questa tecnologia dual-AAV per la somministrazione di geni di grandi dimensioni nasce dalla ricerca del Prof. Alberto Auricchio presso il TIGEM, un istituto di ricerca internazionale con sede a Napoli, di proprietà e gestito dalla Fondazione Telethon. AAVantgarde è uno spin-off del TIGEM e ha una licenza esclusiva per la tecnologia AAV-duale per le malattie ereditarie della retina.
La prima procedura di terapia genica sottoretinica dello studio LUCE-1 è stata supervisionata dalla Prof.ssa Francesca Simonelli, Responsabile dell’Unità di Oftalmologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli). Questo ospedale è uno dei 3 siti clinici per la sperimentazione di fase 1/2. La dott.ssa Simonelli guida la sperimentazione a livello mondiale presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli”, che è il principale sito di somministrazione per lo studio LUCE-1.
“Sono lieta di essere coinvolta come ricercatrice principale in questo primo studio clinico di Fase 1/2 sull’uomo di AAV-081 per i pazienti con retinite pigmentosa correlata a USH1B”, ha dichiarato la Prof.ssa Simonelli. “Attraverso questo programma innovativo, ci proponiamo di rivoluzionare il nostro approccio alla comprensione e al trattamento di questi pazienti con limitate opzioni teraupetiche. Siamo pronti a generare prove solide che non solo faranno progredire le conoscenze scientifiche, ma avranno anche un impatto positivo sulla cura dei pazienti”.
Il Dr. JayashreeSahni, CMO di AAVantgarde, ha dichiarato: “È un onore lavorare a stretto contatto con la Prof.ssa Simonelli su questo studio clinico per la prima volta sull’uomo e avvalersi della sua grande esperienza nello sviluppo di terapie geniche oftalmologiche, con l’obiettivo di portare questa terapia innovativa alla comunità di pazienti USH1B il più rapidamente possibile.”
Il Prof. Alberto Auricchio, fondatore e CSO di AAVantgarde, ha aggiunto: “È molto emozionante vedere la nostra tecnologia dual hybrid finalmente testata clinicamente in ambito oftalmologico. Sono molto fiducioso che tutti questi anni di ricerca dimostreranno il loro valore nell’aiutare questi pazienti che ne hanno veramente bisogno.”
La dott.ssa Natalia Misciattelli (nella foto), CEO di AAVantgarde, ha aggiunto: “Siamo onorati di avere la prof.ssa Simonelli come ricercatrice principale per questo studio clinico che mira a dare speranza ai pazienti affetti da USH1B che non hanno opzioni terapeutiche per evitare di perdere la vista. La Prof.ssa Simonelli è una pioniera della terapia genica in oftalmologia e la sua vasta esperienza in questo campo sarà preziosa per il successo dello sviluppo di questa nuova terapia.”
