Avanzanite Bioscience ha annunciato che il suo partner Agios Pharmaceuticals ha informato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo per la nuova indicazione di mitapivat, un attivatore orale della piruvato chinasi, negli adulti per il trattamento dell’anemia associata a trasfusione-dipendente e alfa- o beta-talassemia non trasfusione-dipendente.
Nel giugno 2025, Avanzanite ha stipulato un accordo esclusivo con Agios per la commercializzazione e la distribuzione della terapia nello Spazio Economico Europeo, nel Regno Unito e in Svizzera.
“Il parere positivo del CHMP per mitapivat rappresenta un passo fondamentale verso la disponibilità di questo trattamento per i pazienti adulti affetti da talassemia, una comunità che ne ha davvero bisogno. – Ha dichiarato il Dr. Mark Bechter, Senior Vice President of Medical Affairs di Avanzanite – Non vediamo l’ora di lavorare con Agios per garantire l’accesso a questa terapia ai pazienti di tutta Europa, in attesa dell’approvazione da parte della Commissione Europea”.
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati degli studi globali, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo ENERGIZE-T e ENERGIZE di Fase 3 in adulti con alfa- o beta-talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente, rispettivamente. La Commissione europea esaminerà ora il parere del CHMP, e Agios ha indicato che la decisione finale è prevista per l’inizio del 2026.
Lo studio ENERGIZE ha randomizzato 194 pazienti non dipendenti dalle trasfusioni 2:1 a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L’endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta all’emoglobina, definita come un aumento di ≥1,0 g/dL delle concentrazioni medie di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale. Gli endpoint secondari chiave includevano le variazioni rispetto al basale nella valutazione funzionale delle malattie croniche
Punteggi di Therapy-Fatigue e nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità.
Lo studio ENERGIZE-T ha randomizzato 258 pazienti dipendenti da trasfusioni 2:1 a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L’endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta di riduzione trasfusionale, definita come una riduzione del ≥50% dei pazienti trasfusi unità di globuli rossi con una riduzione di ≥2 unità di globuli rossi trasfusi in un periodo continuo di 12 settimane fino alla settimana 48. Diverse misure aggiuntive di riduzione delle trasfusioni sono state incluse come endpoint secondari chiave e il raggiungimento dell’indipendenza trasfusionale è stato un endpoint secondario. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità.
