Vertex Pharmaceuticals ha annunciato un accordo di rimborso con l’Agenzia Italiana del Farmaco per i pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme grave idonei ad accedere alla terapia geneticamente modificata con CRISPR/Cas9, CASGEVY.
“Oggi è un punto di svolta per le persone idonee in Italia affette da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme, due malattie che accorciano la vita con opzioni terapeutiche limitate”, ha dichiarato Ludovic Fenaux, Senior Vice President di Vertex International. “L’Italia ha la più grande popolazione di pazienti affetti da TDT in Europa, il che sottolinea l’importanza di questo accordo. Apprezziamo la collaborazione con AIFA nel riconoscere il valore di un trattamento trasformativo una tantum per i pazienti, le famiglie e il sistema sanitario.”
In Italia, circa 5.000 persone di età pari o superiore a 12 anni convivono con la TDT e circa 2.300 con la SCD. L’Italia si unisce a una serie di Paesi che hanno firmato accordi di rimborso per CASGEVY, tra cui Austria, Bahrein, Danimarca, Inghilterra, Regno dell’Arabia Saudita ed Emirati Arabi Uniti.
Sarà quindi rimborsata dal Servizio sanitario nazionale la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy indicato per il trattamento della β-talassemia e dell’anemia falciforme, due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente innovativo. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse nel suo organismo, dove danno origine alle cellule del sangue in grado di produrre emoglobina fetale, riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-ostruttive della SCD.
L’altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz, un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel.
Sono invece 5 le nuove molecole di origine chimica che verranno ammesse alla rimborsabilità: Anzupgo (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle mani; Camzyos (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO); Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato; Medepidol (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti; Vanflyta (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).
Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN 6 farmaci generici:
Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast) per il trattamento dell’artrite psoriasica, della psoriasi, e della malattia di Behçet; Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide) per il trattamento di diversi tipi di tumori e malattie autoimmuni; Diavic (liraglutide) per il trattamento del diabete mellito di tipo 2; Intelence (etravirina) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1).
Le estensioni di indicazioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità riguardano invece 5 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: l’anticorpo monoclonale umanizzato Bimzelx (bimekizumab) che sarà rimborsato per due nuove indicazioni; Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due antitumorali indicati in combinazione per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule; Livmarli (maralixibat), per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva e Tepkinly (epcoritamab) per il trattamento del linfoma follicolare recidivato o refrattario.
