Incyte ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Pemazyre per il trattamento di adulti affetti da colangiocarcinoma metastatico o localmente avanzato, con fusione o riarrangiamento del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti di tipo 2, che abbiano avuto una progressione dopo almeno una linea di terapia sistemica. La decisione segue il parere favorevole del comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali, emesso nel gennaio 2021, che raccomanda l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionale di Pemazyre.
“L’approvazione di Pemazyre è una pietra miliare cruciale per i pazienti con colangiocarcinoma FGFR2 positivo. È la prima nuova opzione di trattamento messa a disposizione di questi pazienti nell’UE in oltre un decennio e ha dimostrato un alto tasso di risposte durevoli in un contesto in cui storicamente non esisteva uno standard di cura efficace”, ha affermato Hervé Hoppenot, capo Amministratore delegato, Incyte. “Non vediamo l’ora di lavorare con i singoli Paesi in Europa per garantire che i pazienti idonei possano accedere a questo nuovo trattamento il prima possibile”. La decisione della CE si basa sui dati dello studio FIGHT-202 che valuta la sicurezza e l’efficacia di Pemazyre in pazienti adulti con colangiocarcinoma precedentemente trattato, localmente avanzato o metastatico con stato FGF / FGFR documentato. I risultati intermedi di FIGHT-202 hanno dimostrato che nei pazienti che ospitano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2, la monoterapia con Pemazyre ha determinato un tasso di risposta globale del 37% e una durata mediana della risposta di 8 mesi sulla base di una revisione radiografica centrale indipendente. Pemazyre è stato generalmente ben tollerato. Le avvertenze e le precauzioni per Pemazyre includono livelli alti e bassi di fosfato nel sangue, problemi alla vista o agli occhi, aumento della creatinina nel sangue e per le donne in gravidanza, un rischio di danni al feto. “I dati dello studio FIGHT-202 hanno dimostrato i potenziali benefici che pemigatinib può avere per i pazienti eleggibili che convivono con colangiocarcinoma”, ha detto Eric Van Cutsem, Professore e Capo Divisione di Oncologia Digestiva, Università di Leuven e gli ospedali universitari Gasthuisberg, Leuven. “Pemazyre offre un’opzione tanto necessaria ai pazienti idonei che hanno avuto solo poche opzioni di trattamento efficaci fino ad oggi”. Il colangiocarcinoma è un cancro raro che si forma nel dotto biliare. È classificato in base alla sua origine: il colangiocarcinoma intraepatico si verifica nel dotto biliare all’interno del fegato e il colangiocarcinoma extraepatico si verifica nel dotto biliare all’esterno del fegato. I pazienti con colangiocarcinoma vengono spesso diagnosticati in una fase avanzata o avanzata quando la prognosi è sfavorevole. In Europa, l’incidenza del colangiocarcinoma varia tra 6.000 e 8.0003,4. Fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente nel colangiocarcinoma intraepatico, dove sono osservati nel 10-16% dei pazienti. “Storicamente, i pazienti affetti da colangiocarcinoma avanzato hanno avuto opzioni di trattamento molto limitate”, ha affermato Helen Morement, CEO, AMMF – The Cholangiocarcinoma Charity. “Siamo incoraggiati a vedere nuove terapie mirate che iniziano ad essere approvate in Europa, dando speranza a coloro che hanno un disperato bisogno di alternative”.
