Incyte ha annunciato che la FDA ha approvato Pemazyre, un inibitore della chinasi indicato per la terapia di adulti affetti da colangiocarcinoma metastatico o avanzato che non può essere sottoposto localmente a resezione, già trattato, con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti come rilevato da un test approvato dalla FDA.
Pemazyre è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per questa indicazione, che è stato approvato con approvazione accelerata in base al tasso di risposta globale e alla durata della risposta. L’approvazione continuata può dipendere dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.
“La nostra ricerca sulle fusioni o riarrangiamenti dell’FGFR2 nel colangiocarcinoma e lo sviluppo di Pemazyre come prima opzione terapeutica mirata dimostra il nostro impegno nel tradurre scoperte scientifiche in soluzioni che possono avere un impatto positivo sulla vita dei pazienti”, ha affermato Hervé Hoppenot, Amministratore delegato di Incyte. “Siamo orgogliosi di portare Pemazyre ai pazienti e renderemo immediatamente disponibile questo nuovo trattamento”.
L’approvazione della FDA si basava sui dati dello studio FIGHT-202, uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo che ha valutato Pemazyre come trattamento per adulti con colangiocarcinoma. Nei pazienti che presentavano fusioni o riarrangiamenti di FGFR2, la monoterapia con Pemazyre ha prodotto un tasso di risposta globale del 36% e un DOR mediano di 9,1 mesi. Avvertenze e precauzioni per Pemazyre includono problemi agli occhi come occhi secchi o infiammati, cornea infiammata, lacrime aumentate e un disturbo della retina; alti livelli di fosfato nel sangue; e, per le donne in gravidanza, un rischio di danni al feto o di perdita della gravidanza.
La FDA ha concesso la designazione di Terapia Breakthrough Pemazyre per il trattamento di pazienti con colangiocarcinoma traslocato FGFR2 avanzato / metastatico precedentemente non resecabile. Inoltre, la FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano Pemazyre per il trattamento del colangiocarcinoma e la nuova applicazione farmaceutica per Pemazyre è stata rivista nell’ambito del programma di revisione prioritaria della FDA.
“Sebbene il colangiocarcinoma sia considerato una malattia rara, è in aumento negli ultimi tre decenni”, ha detto Ghassan Abou-Alfa, Memorial Sloan Kettering Cancer Center. “È incoraggiante avere una nuova opzione terapeutica mirata per i pazienti che storicamente hanno avuto opzioni limitate dopo chemioterapia o chirurgia di prima linea, in cui i tassi di ricaduta rimangono elevati.”
Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nel dotto biliare. È classificato in base alla sua origine anatomica: colangiocarcinoma intraepatico si verifica nel dotto biliare all’interno del fegato e colangiocarcinoma extraepatico si verifica nel dotto biliare esterno al fegato. I pazienti con colangiocarcinoma sono spesso diagnosticati in una fase avanzata o avanzata quando la prognosi è scarsa. L’incidenza del colangiocarcinoma varia a livello regionale e varia tra 0,3-3,4 per 100.000 in Nord America ed Europa. Fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 si verificano quasi esclusivamente in iCCA, dove sono osservati nel 10-16% dei pazienti. FGFR svolgono un ruolo importante nella proliferazione delle cellule tumorali e nella sopravvivenza, migrazione e angiogenesi. L’attivazione di fusioni, riarrangiamenti, traslocazioni e amplificazioni geniche negli FGFR è strettamente correlata allo sviluppo di vari tumori.
“L’approvazione odierna di Pemazyre offre un’entusiasmante nuova opzione di trattamento per i pazienti e porterà speranza a coloro che in genere affrontano un difficile percorso diagnostico e una prognosi sfavorevole”, ha affermato Stacie Lindsey, Presidente della Cholangiocarcinoma Foundation.
Incyte si impegna a supportare i pazienti e a rimuovere gli ostacoli all’accesso ai medicinali. I pazienti idonei negli Stati Uniti a cui viene prescritto Pemazyre hanno accesso a IncyteCARES, un programma completo che offre supporto ai pazienti, tra cui assistenza finanziaria e formazione continua e risorse per i pazienti idonei.
La FDA dovrebbe inoltre approvare FoundationOne CDx come diagnostica di accompagnamento per Pemazyre. FoundationOne CDx è il saggio di profilatura genomica completo di Foundation Medicine e un’ampia piattaforma diagnostica di accompagnamento approvata per tutti i tumori solidi. Se approvato, questo sistema diagnostico di accompagnamento aiuterebbe a identificare i pazienti con fusioni o riarrangiamenti di FGFR2 che potrebbero essere idonei per Pemazyre.
