Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha prorogato la data del Prescription Drug User Fee Act per la sua revisione della New Drug Application di risdiplam con una decisione prevista entro il 24 agosto 2020. L’estensione è il risultato della recente presentazione di dati aggiuntivi da parte di Roche, inclusi i dati del fondamentale studio SUNFISH Parte 2, in stretta collaborazione con la FDA. Questi dati sono stati recentemente presentati al 2° Congresso scientifico e clinico internazionale sull’atrofia muscolare spinale.
Nel novembre 2019, la FDA ha concesso la revisione prioritaria per risdiplam con una decisione di approvazione prevista entro il 24 maggio 2020. Nel febbraio 2020, sulla base delle discussioni con la FDA, Roche ha presentato dati aggiuntivi che potrebbero aiutare a garantire l’accesso a risdiplam per un’ampia gamma di persone che vivono con la condizione, se approvate. Ciò includeva dati di efficacia e sicurezza di 12 mesi dallo studio cardine SUNFISH Parte 2, l’unico studio controllato con placebo mai condotto su persone di età compresa tra 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3. Dato il volume di dati aggiuntivi inviati, la FDA richiede più tempo per la revisione.
“Crediamo fortemente nel potenziale di risdiplam come nuova opzione terapeutica e riconosciamo che il bisogno insoddisfatto rimane nel trattamento della SMA”, ha affermato Levi Garraway, direttore medico e capo dello Sviluppo globale dei prodotti. “Stiamo lavorando a stretto contatto con la FDA per sostenere la revisione di risdiplam. Il nostro obiettivo è portare questa terapia a neonati, bambini e adulti che vivono con SMA il più rapidamente possibile. “
Come parte del nostro costante impegno nei confronti delle persone che vivono con la SMA, Roche è lieta di annunciare che abbiamo presentato richieste anche in Brasile, Cile, Indonesia, Russia, Corea del Sud e Taiwan. Il deposito in Cina è imminente e siamo attualmente sulla buona strada per presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’Agenzia europea per i medicinali a metà del 2020 e ad altri mercati internazionali.
Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam, un modificatore sperimentale, somministrato per via orale, di motoneurone neurone-2 per SMA, nell’ambito di una collaborazione con SMA Foundation e PTC Therapeutics. Risdiplam è in fase di studio in un ampio programma di sperimentazione clinica nella SMA, con pazienti che vanno dalla nascita ai 60 anni e comprende pazienti precedentemente trattati con altre terapie mirate alla SMA. La popolazione della sperimentazione clinica è progettata per rappresentare l’ampio spettro del mondo reale delle persone affette da questa malattia con l’obiettivo di garantire l’accesso a tutti i pazienti appropriati.
