Tag: risdiplam

Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di risdiplam nell’Unione Europea per includere bambini  con meno di due mesi di vita, con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con 1-4 copie di SMN2. Tale estensione è stata sostenuta dai dati ad interim dello studio RAINBOWFISH attualmente in corso su bambini pre-sintomatici affetti da SMA di tipo 1,tra zero e sei settimane di vita. “La comunità SMA accoglie con favorela decisione della Commissione Europea di estendere l’uso di risdiplamfin...