Recordati ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0545 di Orphan Europe per il trattamento della Malattia delle Urine a Sciroppo d’Acero. È la prima volta che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia.
MSUD è una rara malattia metabolica genetica in cui il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi. A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia, convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo. La malattia prende il nome dal caratteristico odore dolce dell’urina dei neonati colpiti. I pazienti con questa patologia soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali. In Europa circa 3000 pazienti sono affetti da MSUD.
La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 5 persone su 10.000 in Europea, e che forniscono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti. La designazione conferisce l’opportunità di una commercializzazione esclusiva di 10 anni a fronte dell’approvazione del farmaco nella medesima indicazione.
“La designazione di farmaco orfano europeo è un risultato fondamentale che facilita ed accelera ulteriormente lo sviluppo di REC 0545 nel trattamento del MSUD. Siamo molto lieti che la CE abbia conferito la designazione di farmaco orfano a questo nuovo trattamento, il che mette in evidenza i bisogni medici ancora insoddisfatti nel trattamento di bambini e adulti affetti da questa malattia devastante e conferma la necessità di sviluppare nuove terapie per MSUD “, ha dichiarato Andrea Recordati, Amministratore Delegato. “Ciò rappresenta un ulteriore traguardo per la nostra azienda e dimostra il nostro impegno nel campo delle malattie rare”.
