X-PAND: un nuovo progetto multicentrico sulla terapia genica
L’Ospedale San Raffaele annuncia l’avvio del progetto internazionale multicentrico quadriennale X-PAND, finanziato con circa 4 milioni di euro dall’Unione Europea nell’ambito del programma Horizon Europe – European Innovation Council.
Il progetto mira a migliorare gli attuali protocolli di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche avvalendosi del supporto delle più innovative tecniche di analisi genetica ed epigenetica.
L’obiettivo dei ricercatori del San Raffaele è quello di portare la terapia genica con cellule staminali verso nuove, efficienti e sempre più sicure applicazioni cliniche.
Il consorzio di X-PAND è coordinato da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e da Bernhard Gentner, professore associato all’Università di Losanna e group leader all’SR-Tiget.
Gli altri partner internazionali del consorzio sono: l’Università di Navarra; l’Ospedale universitario di Friburgo; il Centro di ricerca energetica, ambientale e tecnologica di Moncloa;la Fondazione pubblica Miguel Servet; l’Ospedale universitario di Losanna.
Le cellule staminali ematopoietiche e la loro capacità di generare tutti i tipi di cellule del sangue, mantenendo un elevato potenziale di auto-rinnovamento, sono alla base di molte terapie cellulari all’avanguardia.
Grazie a queste caratteristiche rappresentano uno strumento efficace per approcci di terapia cellulare e genica per il trattamento di diverse patologie, tra cui malattie genetiche che colpiscono direttamente l’emopoiesi, l’immunità, i disturbi sistemici e il cancro.
Negli ultimi anni, i trattamenti di terapia genica a base di cellule staminali ematopoietiche si sono già dimostrati efficaci nella cura di gravi malattie genetiche: è il caso, ad esempio, di Strimvelis per il trattamento dell’ADA-SCID e di Libmeldy, per la leucodistrofia metacromatica, entrambi sviluppati presso SR-Tiget.
Tuttavia, un consistente collo di bottiglia nel campo della terapia genica è rappresentato dallo sviluppo di protocolli per la crescita e la differenziazione delle cellule staminali ematopoietiche in colture ex vivo e per un’efficace manipolazione genetica che non ne comprometta la staminalità, ossia la capacità di differenziarsi in molti tipi di cellule diverse. A questo si aggiunge il fatto che alcuni potenziali effetti possono essere individuati, in laboratorio, solo retrospettivamente come risultato di esperimenti di trapianto che richiedono molto tempo.
Pertanto, svelare l’identità genetica e biologica di queste cellule, anche grazie al supporto di tecniche di analisi multi-omica, porterebbe a straordinari miglioramenti per il loro futuro utilizzo terapeutico in clinica.
Seguendo questa logica, il consorzio X-PAND ha deciso di riunire un team multidisciplinare di scienziati internazionali con un’ampia esperienza nel trasferimento genico e nell’editing in vitro, nelle tecnologie di caratterizzazione ed espansione delle cellule staminali, nell’analisi dei dati multiomici e nell’applicazione clinica nel campo delle malattie monogeniche e del cancro.
Questa visione integrata consentirà il ‘grande salto’ nella correzione dei geni difettosi e nello sviluppo di nuove terapie cellulari e geniche con staminali ematopoietiche, per applicazioni cliniche sempre più sicure ed efficaci.
