“Risultati molto promettenti”, queste le parole della dr.ssa Elisabetta Todisco, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche dell’Ospedale di Busto Arsizio, protagonista dello studio.
Un’analisi retrospettiva condotta all’interno dello studio italiano AVALON ha esaminato l’efficacia della combinazione di agenti ipometilanti e venetoclax come trattamento a bridge del trapianto per pazienti con leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante, una delle popolazioni di pazienti più difficili da trattare.
I risultati di questa analisi condotta su una coorte di 147 pazienti provenienti da 32 centri italiani, hanno mostrato che circa un paziente su quattro è stato in grado di accedere al trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche dopo il trattamento con HMA-VEN.
Il 28,3% dei pazienti trattati con HMA-VEN è riuscito a proseguire con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche dopo il trattamento, con tassi incoraggianti di remissione e sopravvivenza globale, soprattutto tra coloro che avevano raggiunto una risposta completa prima del trapianto.
Nonostante un tasso di mortalità non legato alla recidiva relativamente alto, probabilmente legata alla selezione dei pazienti e all’intensità del trattamento, i tassi di recidiva sono risultati relativamente bassi, mentre la sopravvivenza senza malattia e senza GVHD è stata promettente, suggerendo che HMA-VEN può rappresentare una valida ed efficace strategia di salvataggio pre-trapianto, anche nei pazienti ad alto rischio.
La dr.ssa Elisabetta Todisco, autrice principale dello studio, sottolinea: “I risultati di questo studio confermano che HMA-VEN rappresenta una strategia terapeutica promettente come bridge verso il trapianto nei pazienti con AML refrattaria o recidivante, una delle forme più aggressive e difficili da guarire. La nostra ricerca evidenzia come questa combinazione possa favorire l’accesso al trapianto, migliorando le possibilità di remissione e di sopravvivenza, anche in pazienti ad alto rischio, con risultati che potrebbero avere un impatto significativo sulla gestione clinica di questa popolazione”.
La dr.ssa Francesca Pavesi, medico ematologo dell’équipe diretta dalla dottoressa Todisco, anch’essa coautrice del lavoro, conclude: “I dati ottenuti da questo studio retrospettivo potrebbero guidare la progettazione di futuri studi prospettici, volti a confrontare HMA-VEN con altre terapie intensive pre-trapianto, includendo strategie di mantenimento post-trapianto. L’analisi dei risultati di questo studio, inclusi i tassi di recidiva, mortalità non da recidiva e sopravvivenza libera da recidiva e GVHD, suggerisce che ulteriori ricerche potrebbero essere necessarie per esplorare questa strategia di trattamento e migliorare i risultati a lungo termine per questi pazienti ad alto rischio”.
