Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato che l’AIFA ha esteso il rimborso di Evkeeza per il trattamento di pazienti pediatrici a partire dai 6 mesi di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote. L’HoFH è una rara malattia ereditaria che, se non trattata, può causare livelli estremamente elevati di colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità, portando a una malattia cardiovascolare aggressiva e precoce.
“L’estensione del rimborso di Evkeeza ai bambini dai 6 mesi in su rappresenta una svolta nel trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote. Questa opzione terapeutica, grazie al suo profilo di sicurezza e alla comprovata efficacia, ha il potenziale per essere fondamentale nella prevenzione dell’aterosclerosi, anche in età infantile”, ha affermato il prof. Alberico Catapano, presidente della Società Italiana per lo Studio dell’Aterosclerosi.
Evkeeza è stato approvato a giugno 2021 dalla Commissione Europea ed è rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie ipolipemizzante per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai 12 anni in su affetti da HoFH da ottobre 2023. Il trattamento è ora rimborsabile e disponibile per la prescrizione come coadiuvante della dieta e di altre terapie ipocolesterolemizzanti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi affetti da HoFH.
“Siamo orgogliosi di annunciare il rimborso di Evkeeza in Italia per tutti i pazienti di età pari o superiore a 6 mesi affetti da HoFH e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti e operatori sanitari di tutto il Paese che ci ha aiutato a rendere disponibile questo trattamento”, ha dichiarato Antonio Cozzolino, country director per l’Italia di Ultragenyx. “Non vediamo l’ora di continuare a collaborare con le associazioni di pazienti, la comunità scientifica e la pubblica amministrazione per rendere questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone affette da questa grave malattia”.
L’HoFH è una forma devastante di ipercolesterolemia ereditaria, che colpisce 1 persona su 300.000 a livello globale. L’HoFH si verifica quando vengono ereditate due copie dei geni che causano l’ipercolesterolemia familiare, una da ciascun genitore, con conseguenti livelli pericolosamente elevati di LDL-C, o colesterolo cattivo. I pazienti con HoFH sono a rischio di malattia aterosclerotica prematura ed eventi cardiaci in età precoce.
