Tag: waskyra

Fondazione Telethon annuncia il rilascio dell’autorizzazione al commercio da parte della Commissione Europea di Waskyra, terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara e grave immunodeficienza genetica. Sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, la terapia rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti. La sindrome di Wiskott-Aldrich causa un grave deficit del sistema immunitario, infezioni ricorrenti, sanguinamenti, eczema e un rischio aumentato di sviluppare malattie autoimmuni e tumori. La terapia genica...