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BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco ha esteso la rimborsabilità di VOXZOGO per includere i bambini con acondroplasia a partire dai 4 mesi di età. VOXZOGO, un analogo del peptide natriuretico di tipo C, è l'unico farmaco disponibile per migliorare la velocità di crescita e che ha inoltre dimostrato di migliorare le proporzioni corporee negli individui con acondroplasia. Il farmaco, approvato nel 2021 prima dalla Food and Drug Administration e successivamente dall'Agenzia Europea dei Medicinali, agisce a livello della via di segnalazione intracellulare a valle della mutazione...