Tag: teaarpia

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Waskyra, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara e grave immunodeficienza genetica causata da mutazioni nel gene WAS, che determinano immunodeficienza e una significativa riduzione delle piastrine. Si tratta della prima autorizzazione negli Stati Uniti concessa a un ente non profit per la distribuzione di una terapia avanzata sviluppata internamente, un risultato senza precedenti. La ricerca è stata condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, che ha...