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Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital, ha consentito di effettuare un significativo passo avanti per la terapia genica della SMARD1, una rara e grave malattia neuromuscolare dell’infanzia, per cui, attualmente, non esistono terapie specifiche approvate. La SMARD1 è causata da mutazioni nel gene IGHMBP2 e porta rapidamente a insufficienza respiratoria e paralisi progressiva. Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale "Journal of Biomedical Science", affronta una delle principali sfide ancora aperte...