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SMA: Biogen presenta nuovi dati...

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical...

SMA: al via la nuova...

A volte li chiamano speciali, altre mitici; più spesso guerrieri. Nonostante...

SMA: Biogen presenta nuovi dati su salanersen

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference 2026, Biogen ha presentato nuovi risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale somministrato per via intratecale una volta l’anno per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico subottimale precedentemente trattati con la terapia genica. Salanersen è risultato generalmente ben tollerato. I partecipanti, dopo l’inizio del trattamento con salanersen, hanno mostrato una riduzione dei livelli di NfL, biomarcatore associato alla neurodegenerazione e miglioramenti funzionali, inclusa l’acquisizione...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

La Commissione Europea...

Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Evrysdi nell'Unione Europea per includere neonati con diagnosi clinica...
Redazione -
News

Individuata una nuova...

L’Atrofia Muscolare Spinale è una malattia neuromuscolare rara dell’infanzia, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

RISDIPLAM: nuovi dati...

Roche ha annunciato nuovi dati a due anni tratti dallo studio JEWELFISH volto a valutare risdiplam in soggetti con SMA di Tipo 1, 2...
Redazione -
Medicina e chirurgia

Atrofia muscolare spinale...

Una rara e gravissima malattia genetica degenerativa, l’atrofia muscolare spinale di tipo 1, dovuta all’assenza di un gene, che fino al 2016 portava i...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Atrofia muscolare spinale:...

Novartis ha annunciato nuovi dati che rafforzano ulteriormente il tangibile beneficio di onasemnogene abeparvovec, la prima e unica terapia genica per l’atrofia muscolare spinale...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Biogen condivide aggiornamenti...

Biogen ha condiviso aggiornamenti e nuovi dati rispetto al proprio programma di ricerca su nusinersen nell’area terapeutica dell’atrofia muscolare spinale. Il programma è volto...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Risdiplam: arriva in...

Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale - SMA, l’AIFAha infatti approvato l’immissione in commercio...
Redazione -
Medicina e chirurgia

SMA di tipo...

Si è concluso con successo il primo trattamento con terapia genica effettuato al Bambino Gesù di Roma in un bambino affetto da SMA di...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Zolgensma: nuovi dati...

Novartis annuncia nuovi dati che rafforzano i benefici clinici di Zolgensma, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale che viene somministrata una volta...
Redazione -

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