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SMA: Biogen presenta nuovi dati...

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical...

SMA: al via la nuova...

A volte li chiamano speciali, altre mitici; più spesso guerrieri. Nonostante...

SMA: Biogen presenta nuovi dati su salanersen

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference 2026, Biogen ha presentato nuovi risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale somministrato per via intratecale una volta l’anno per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico subottimale precedentemente trattati con la terapia genica. Salanersen è risultato generalmente ben tollerato. I partecipanti, dopo l’inizio del trattamento con salanersen, hanno mostrato una riduzione dei livelli di NfL, biomarcatore associato alla neurodegenerazione e miglioramenti funzionali, inclusa l’acquisizione...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

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Redazione -
Comunicazione e prevenzione

SMA: al via...

A volte li chiamano speciali, altre mitici; più spesso guerrieri. Nonostante l’accezione positiva, però, nessuna persona con SMA ama questi termini, perché mettono in secondo piano la persona...
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Fiere ed eventi

Famiglie SMA: “Dopo...

“Due giorni per riportare al centro le persone, le lore storie e l’unicità di ognuno. Soprattutto, l’idea che quando le competenze e le energie...
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Mercato Biomed e Pharma

Biogen annuncia nuovi...

Biogen ha annunciato nuovi dati che confermano l’impatto clinico di nusinersen su un’ampia popolazione di persone con Atrofia Muscolare Spinale. Si tratta dei più...
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Mercato Biomed e Pharma

Salanersen di Biogen...

Biogen ha annunciato i risultati preliminari dello studio di Fase 1 su salanersen, un oligonucleotide antisenso innovativo per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Salanersen, che...
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Attualità

SMA Talent School:...

“La voce è un mezzo molto forte in grado di cambiare la realtà se viene ascoltata attentamente”. Le parole di Marika, allieva della SMA...
Redazione -
Comunicazione e prevenzione

Screening neonatale per...

Una nuova mappa interattiva per visualizzare, in tempo reale, la situazione dello screening neonatale per l’Atrofia Muscolare Spinale in Italia: è lo strumento lanciato...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

SMA: risultati positivi...

Novartis ha annunciato risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia dal programma di Fase III per onasemnogene abeparvovec intratecale in un’ampia popolazione di...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

SMA: nuovi dati...

In occasione del congresso clinico-scientifico 2024 della Muscular Dystrophy Association, in corso dal 3 al 6 marzo 2024, Biogen ha annunciato i dati ad...
Redazione -

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