Tag: salanersen

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference 2026, Biogen ha presentato nuovi risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale somministrato per via intratecale una volta l’anno per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico subottimale precedentemente trattati con la terapia genica. Salanersen è risultato generalmente ben tollerato. I partecipanti, dopo l’inizio del trattamento con salanersen, hanno mostrato una riduzione dei livelli di NfL, biomarcatore associato alla neurodegenerazione e miglioramenti funzionali, inclusa l’acquisizione...