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Biogen ha annunciato che "The Journal of Clinical Investigation" ha pubblicato i dati ad interim dello studio RESPOND, che riportano miglioramenti della funzione motoria nella quasi totalità dei partecipanti trattati con nusinersen dopo aver ricevuto la terapia genica onasemnogene abeparvovec. RESPOND è uno studio di Fase 4, in aperto, dalla durata di due anni, che valuta la sommnistrazione di nusinersen in neonati e bambini piccolicon SMA che presentavano uno stato clinico subottimale dopo il trattamento con onasemnogene abeparvovec, secondo la valutazione degli sperimentatori. I partecipanti hanno ricevuto 12 mg di nusinersen...