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Alla vigilia della Giornata delle Malattie Rare, Fondazione Telethon annuncia che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha adottato un parere positivo raccomandando il rinnovo con validità illimitata dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis. Strimvelis è una terapia genica approvata per la prima volta in Europa nel 2016 per il trattamento dei pazienti affetti da ADA-SCID che non dispongono di un donatore familiare compatibile di midollo osseo. Il parere favorevole al rinnovo conferma il profilo beneficio-rischio positivo del medicinale, sulla base dei dati post-marketing,...