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Olipudasi alfa, ricombinante umano della sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in ​​due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit da sfingomielinasi acida in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di questa malattia, per la quale oggi non vi sono trattamenti approvati. “Questi risultati significativi per olipudasi alfa rappresentano un grande passo avanti nel trattamento della malattia da ASMD verso la disponibilità di una potenziale terapia per i pazienti adulti e pediatrici che attualmente...