Tag: mucopolisaccaridosi

Somministrare un’avanzata terapia genica subito dopo la nascita per contrastare i sintomi di una rara malattia genetica, la mucopolisaccaridosi di tipo I, prima che si manifestino, potrebbe migliorare la qualità di vita dei pazienti: è quanto emerge da uno studio pubblicato dai ricercatori della Fondazione Tettamanti e dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica sulla rivista scientifica internazionale "Molecular Therapy: methods and clinical development". La patologia è causata da un difetto nel gene IDUA, che impedisce all’organismo di produrre un enzima importante per il corretto smaltimento di alcune sostanze...