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Via libera in Europa a Libmeldy: prima terapia genica approvata per la leucodistrofia metacromatica

È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica: ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e l’azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un’approvazione senza restrizioni. Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano – dove si è dimostrato il razionale a livello prima scientifico e poi clinico a supporto...
Redazione -
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