Tag: givosiran

Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato la presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali per givosiran, farmaco sperimentale basato sul meccanismo d’azione dell’RNAi con target specifico per l'acido aminolevulinico sintasi 1, sviluppato per il trattamento della Porfiria Epatica Acuta. Givosiran ha ottenuto la designazione PRIME dall'EMA così come la Designazione Orfana nell'Unione Europea. A givosiran è stata inoltre riconosciuta anche la valutazione accelerata da parte dell'EMA, procedura destinata a farmaci ritenuti di maggior interesse per la salute pubblica e di rilevante innovazione terapeutica, così da accelerare l’accesso...