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Nuovi risultati sulla terapia genica...

Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del...

Terapia genica promettente per due...

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy»...

Nuovi risultati sulla terapia genica per SMARD1

Una ricerca guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital, ha consentito di effettuare un significativo passo avanti per la terapia genica della SMARD1, una rara e grave malattia neuromuscolare dell’infanzia, per cui, attualmente, non esistono terapie specifiche approvate. La SMARD1 è causata da mutazioni nel gene IGHMBP2 e porta rapidamente a insufficienza respiratoria e paralisi progressiva. Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale "Journal of Biomedical Science", affronta una delle principali sfide ancora aperte...

Maculopatia: al S....

Una nuova terapia genica sperimentale è stata eseguito al S. Anna di Cona per il trattamento della maculopatia legata all'età. La prima paziente sottoposta...

Chirurgia genica: arrivano...

La chirurgia genica ha un nuovo alleato, sono le nanoparticelle d’oro grazie alle quali i principi attivi riescono ad entrare nel nucleo delle cellule...

Sindrome di Leigh:...

Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh. È questo l’ambizioso progetto coordinato dal Dott....

Cardiopatia aritmogena: una...

La cardiopatia aritmogena è una malattia genetica rara, caratterizzata da una riduzione della capacità di contrarsi del muscolo cardiaco associata a frequenti e intense...

Via libera anche...

È stata approvata anche negli USA la terapia genica per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica: si chiamerà...

Fondazione Telethon rende...

Alla vigilia della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare, Fondazione Telethon annuncia il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la...

Terapia genica per...

La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...

Terapia genica efficace...

Uno studio clinico pubblicato sul “New England Journal of Medicine” conferma la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano della nuova terapia genica sperimentale per la...

Importante studio sulla...

È stato pubblicato sul "New England Journal of Medicine" del 23 febbraio il più importante studio finora concluso di terapia genica nell’Emofilia B. Allo...

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