Tag: gaucher

I risultati positivi dello studio di fase 3 LEAP2MONO hanno dimostrato che venglustat ha raggiunto l'endpoint primario e tre dei quattro endpoint secondari chiave in pazienti adulti e pediatrici con manifestazioni neurologiche della malattia di Gaucher di tipo 3, una malattia rara da accumulo lisosomiale. Venglustat, che agisce riducendo l'accumulo anomalo di molecole di zuccheri e lipidi nelle cellule e negli organi, è un inibitore sperimentale della glucosilceramide sintasi che attraversa la barriera emato-encefalica con l'obiettivo di colpire alcuni degli aspetti neurologici della GD3 per i quali attualmente non esistono...