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Biogen ha annunciato la presentazione di nuovi dati a 12 mesi su tofersen, una molecola antisenso sperimentale per il trattamento delle persone colpite da sclerosi laterale amiotrofica con mutazione del gene superossido dismutasi 1. I nuovi dati mostrano che il trattamento precocecon tofersen, rispetto al trattamento ritardato rallenta il declino della capacità respiratoria, della forza muscolare e della qualità di vita. Al momento dell’analisi. poiché la maggior parte dei partecipanti allo studio è sopravvissuta senza ventilazione permanente, la mediana al decesso o alla VP non può essere valutata. I...