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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogeneautotemcel derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa o beta-talassemia trasfusione-dipendente. I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia, continuano a dimostrare i benefici clinici significativi e duraturi di exa-cel. Il follow-up più lungo nei pazienti con SCD ha superato ormai i 5.5 anni, che diventano oltre 6 nei pazienti con TDT, con una media rispettivamente di 39.4 e 43.5 mesi. Exa-cel è la prima e unica terapia approvata...