Tag: bluebird

bluebird bio ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di elivaldogene autotemcel, terapia genica una tantum per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precoce. Qualora approvato dalla Commissione Europea, elivaldogene autotemcel sarà la prima terapia genica una tantum registrata per il trattamento della CALD, una rara malattia neurodegenerativa che si manifesta nell'infanzia e che può portare alla perdita progressiva e irreversibile della funzione neurologica e alla morte. Il parere positivo del CHMP sarà ora rivisto dalla CE, che...