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In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio ha annunciato che i dati del sottogruppo di dieci pazienti italiani partecipanti allo studio di Fase 3 attualmente in corso con betibeglogene autotemcel dimostrano che i pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente e un’ampia serie di genotipi, fasce d’età e livelli di severità raggiungono e mantengono la TI con significativo miglioramento dei livelli di Hb rispetto al basale. “I risultati della coorte di pazienti italiani sono molto incoraggianti per coloro che convivono con la TDT, la cui sopravvivenza è legata a...