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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che, in uno studio di fase 2 proof-of-concept in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria mediata da APOL1, VX-147 oltre allo standard di cura ha ottenuto un risultato statisticamente riduzione media significativa, sostanziale e clinicamente significativa del 47,6% del rapporto proteine urinarie/creatinina alla settimana 13 rispetto al basale. VX-147 è stato ben tollerato. Questi risultati forniscono la prima evidenza clinica e POC che un inibitore orale dell'APOL1 a piccola molecola può ridurre la proteinuria nei pazienti con malattia renale mediata da APOL1. Sulla base di questi...