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Roche ha annunciato i dati del suo crescente portafoglio neuromuscolare al Congresso virtuale della World Muscle Society dal 20 al 24 settembre 2021. Le presentazioni includevano ulteriori risultati dello studio RAINBOWFISH, che ne valutava l’efficacia e la sicurezza di Evrysdi nei bambini con atrofia muscolare spinale presintomatica dalla nascita alle sei settimane di età e dati a supporto della continua indagine clinica della terapia genica, SRP-9001, nella distrofia muscolare di Duchenne.

“Questi nuovi dati per Evrysdi possono aiutare a estendere i potenziali benefici di questo medicinale ai pazienti SMA più giovani. Inoltre, i dati di SRP-9001 hanno contribuito a ottimizzare la progettazione del prossimo studio di Fase III per la DMD”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Il nostro obiettivo è continuare a essere all’avanguardia nello sviluppo di farmaci trasformativi per le malattie neuromuscolari. Siamo grati per le partnership che ci stanno aiutando a sviluppare nuove terapie per le persone colpite da queste devastanti malattie rare».

Al WMS 2021 sono stati presentati i dati dello studio in aperto RAINBOWFISH in corso. Quattro su cinque di quelli trattati con Evrysdi per almeno 12 mesi sono riusciti a stare in piedi e camminare in modo indipendente all’interno delle finestre dell’Organizzazione Mondiale della Sanità per i bambini sani. Inoltre, tutti e cinque i bambini hanno mantenuto la capacità di deglutire e sono stati in grado di nutrirsi esclusivamente per via orale dopo 12 mesi di trattamento. I risultati precedentemente riportati hanno mostrato che i bambini trattati con Evrysdi per almeno 12 mesi hanno raggiunto i traguardi motori dell’Hammersmith Infant Neurological Examination, con il 100% in grado di mantenere il controllo della testa, seduti in posizione eretta, rotolando e gattonando. Questi dati si aggiungono ulteriormente al crescente corpo di prove a sostegno dell’efficacia di Evrysdi in un’ampia popolazione di pazienti. Più di 4.000 pazienti sono stati trattati con Evrysdi in studi clinici, uso compassionevole e contesti reali. Nella DMD, i dati a tre anni dello studio in aperto, Studio SRP-9001-101, che valutava la sicurezza di una singola dose della terapia genica sperimentale SRP-9001 in quattro bambini ambulatoriali di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD, sono stati presentata. Lo studio ha mostrato che SRP-9001 è stato ben tollerato con una valutazione funzionale chiave, misurata dal North Star Ambulatory Assessment, dimostrando un miglioramento complessivo della capacità motoria rispetto al basale. I miglioramenti nelle capacità motorie sono stati mantenuti per tre anni, il che significa una risposta duratura. I risultati supportano la continuazione dell’indagine clinica per valutare ulteriormente il rapporto rischio/beneficio di SRP-9001 nei pazienti con DMD. Roche e il partner Sarepta hanno anche condiviso i dati di ENDEAVOR, il primo studio clinico che utilizza materiale SRP-9001 commercialmente rappresentativo per il trattamento della DMD. I risultati intermedi dei primi 11 partecipanti alla Coorte 1 dallo studio in aperto di Fase 1b in corso, forniscono prove che SRP-9001 ha mostrato una forte espressione di micro-distrofina e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Inoltre, i risultati della Parte 1 dello Studio SRP-9001-102, uno studio clinico in corso, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di una singola dose di SRP-9001 in 41 ragazzi con DMD, ha mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint biologico primario di cambiamento nell’espressione della proteina micro-distrofina rispetto al basale. I partecipanti trattati con SRP-9001, generalmente hanno mostrato un aumento del punteggio totale NSAA rispetto al placebo a 48 settimane, sebbene questo aumento non abbia raggiunto una significatività statistica rispetto a quello dei pazienti che hanno ricevuto il placebo. Il profilo di sicurezza era coerente con gli studi precedenti, senza che fossero identificati nuovi segnali di sicurezza. I risultati di questi studi forniscono informazioni importanti per il programma di sviluppo clinico in corso di SRP-9001, con i risultati dello Studio 101 e 102 che informano la progettazione dello studio di Fase 3 per SRP-9001, che dovrebbe iniziare a livello globale entro la fine dell’anno.

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