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Roche ha annunciato nuovi dati di 2 anni dalla Parte 1 dello studio cardine FIREFISH di Evrysdi in neonati di età compresa tra 2-7 mesi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sintomatica. I risultati a 2 anni nei bambini trattati con la dose terapeutica di Evrysdi hanno mostrato che hanno continuato a migliorare e raggiungere traguardi motori.
Questa analisi esplorativa ha mostrato che circa l’88% dei bambini era vivo e non necessitava di ventilazione permanente a due anni. Inoltre, a due anni, il 59% dei bambini era in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi, valutato dalla Gross Motor Scale delle Bayley Scales of Infant and Sviluppo del bambino – Terza edizione. Il sessantacinque percento aveva mantenuto il controllo della testa eretta, il 29% poteva voltarsi e il 30% sono stati in grado di sopportare il peso di sostegno o con il supporto. Dopo due anni di trattamento con Evrysdi, il 71% dei bambini ha raggiunto un punteggio CHOP-INTEND di 40 punti o più e tutti i bambini hanno aumentato il proprio punteggio dal mese 12 al mese 24 Dei bambini vivi a due anni, il 100% ha mantenuto la capacità di deglutire e il 93% è stato in grado di nutrirsi per via orale. La sicurezza per Evrysdi nello studio FIREFISH era coerente con il suo profilo di sicurezza precedentemente riportato e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Gli eventi avversi più comuni includevano febbre, infezione del tratto respiratorio superiore, tosse, vomito, diarrea e infezione delle vie respiratorie. L’evento avverso più grave che si è verificato nel 24% dei neonati è stata la polmonite.
“Siamo molto incoraggiati dai risultati che stiamo vedendo nel secondo anno di trattamento con Evrysdi”, ha detto Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Questi risultati si basano sull’efficacia e sulla sicurezza dimostrate da Evrysdi in studi cardine e non vediamo l’ora di continuare le valutazioni sia della sopravvivenza che della funzione motoria durante il follow-up a lungo termine per questo trattamento unico nel suo genere”.
Al momento dell’analisi, il bambino più giovane aveva 28,4 mesi e il più vecchio aveva 45,1 mesi. L’età media all’arruolamento era di 6,3 mesi. Dei 17 bambini trattati con la dose terapeutica, due hanno avuto complicazioni fatali della loro malattia a 8 e 13 mesi di trattamento e un bambino è stato ritirato dallo studio e purtroppo è morto 3,5 mesi dopo. Nessuno di questi è stato attribuito dall’investigatore come correlato a Evrysdi.
I dati sono stati presentati al virtuale 25° Congresso Internazionale Annuale della World Muscle Society.
Evrysdi è in fase di studio su più di 450 persone come parte di un ampio e robusto programma di studi clinici sulla SMA, con pazienti di età compresa tra la nascita e i 60 anni, e include pazienti pre-sintomatici e quelli precedentemente trattati con altre terapie mirate alla SMA. Evrysdi è progettato per trattare la SMA aumentando e sostenendo la produzione della sopravvivenza della proteina del motoneurone. La proteina SMN si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per mantenere i motoneuroni e il movimento sani. Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.

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