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Roche ha annunciato che il “New England Journal of Medicine” ha pubblicato i dati Evrysdi tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su neonati con atrofia muscolare spinale sintomatica di tipo 1. I dati mostrano che il trattamento con Evrysdi a 12 mesi ha aiutato il 90% di questi bambini a sopravvivere senza ventilazione permanente e il 33% a stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi, cosa che normalmente non si vede al naturale decorso della malattia. Lo studio ha anche scoperto che il trattamento con Evrysdi ha aumentato i livelli di sopravvivenza della proteina del motoneurone di una mediana di 1,9 volte rispetto al basale nella coorte ad alto dosaggio a 12 mesi. “Da quando Evrysdi è stato approvato dalla FDA in agosto, siamo stati ispirati dalle storie e dal senso di speranza che abbiamo sentito dalle persone che vivono con la SMA e dalle loro famiglie sull’impatto che Evrysdi ha avuto nelle loro vite”, ha detto Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “La pubblicazione dei dati nel New England Journal of Medicine rafforza il valore di Evrysdi come importante opzione di trattamento per la SMA”. L’analisi esplorativa di efficacia ha rilevato che dopo 12 mesi di trattamento, sette neonati (33%; 7/21) erano in grado di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, valutati dalla Gross Motor Scale delle Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Terza edizione. Tutti e sette i bambini che hanno raggiunto questo traguardo hanno ricevuto la dose elevata, che era la dose selezionata per la Parte 2 di conferma dello studio. Nove dei bambini nella coorte ad alto dosaggio avevano il controllo della testa eretta dopo 12 mesi di trattamento, e un bambino era in grado di stare in piedi, come valutato dall’Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2. Nelle coorti a basso e alto dosaggio, nessun bambino ha perso la capacità di deglutire nell’arco di 12 mesi e l’86% è stato in grado di nutrirsi per via orale, esclusivamente o in combinazione con un sondino di alimentazione a 12 mesi. Inoltre, il 90% dei neonati era vivo senza ventilazione permanente dopo 12 mesi di trattamento con Evrysdi. Tre bambini hanno avuto complicazioni fatali della loro malattia dopo circa uno, otto e 13 mesi di trattamento, rispettivamente. Un altro bambino è deceduto dopo il cut-off dei dati con un decesso che si è verificato circa 3,5 mesi dopo aver ricevuto l’ultima dose del farmaco in studio. Nessuno di questi è stato attribuito dall’investigatore come correlato a Evrysdi. I ricercatori hanno anche valutato la funzione motoria con il Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders, una scala utilizzata per i neonati con SMA di tipo 1. I risultati hanno mostrato che 11 bambini su 21 avevano un punteggio totale CHOP-INTEND di 40 punti o superiore. La scala CHOP-INTEND va da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità. Gli eventi avversi più comuni includevano febbre, infezioni del tratto respiratorio superiore, diarrea, tosse, vomito, costipazione e polmonite. In totale, sono stati segnalati 24 eventi avversi gravi al cut-off dei dati clinici, con i più comuni tra cui polmonite in tre neonati e infezione del tratto respiratorio, infezione virale del tratto respiratorio, insufficienza respiratoria acuta e distress respiratorio in due neonati ciascuno. Tra i 21 neonati arruolati nella Parte 1 dello studio FIREFISH, la durata mediana del trattamento era di 14,8 mesi al momento dell’analisi. L’età media all’arruolamento era di 6,7 mesi e l’insorgenza dei sintomi tra i 28 giorni ei 3 mesi. Nel settembre 2020, sono stati presentati i risultati di due anni di FIREFISH Parte 1 ei dati esplorativi sull’efficacia hanno mostrato che l’88% dei bambini trattati con Evrysdi era vivo e non necessitava di ventilazione permanente a due anni, e il 59% dei bambini era in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi. FIREFISH, uno studio registrativo in aperto, in due parti, è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Evrysdi in pazienti di età compresa tra 1 e 7 mesi con SMA di tipo 1. La Parte 1 ha valutato diverse dosi di Evrysdi e ha determinato la dose terapeutica di 0,2 mg/kg per la Parte 2. Evrysdi è stato e continua a essere studiato su più di 450 persone come parte di un ampio e solido programma di studi clinici sulla SMA.

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