RedHill Biopharma ha annunciato di aver presentato una domanda di autorizzazione della sperimentazione clinica presso le autorità sanitarie di Regno Unito e Italia per uno studio clinico di fase 2/3 finalizzato alla valutazione di opaganib in pazienti ricoverati per infezione da SARS-CoV-2 grave, causa di COVID-19, e polmonite.
Mark L. Levitt, Direttore medico di RedHill, ha dichiarato: “Stiamo facendo rapidi passi avanti nella preparazione di uno studio globale multicentrico di fase 2/3 su opaganib nei pazienti con COVID-19. In linea con il passaggio globale dall’attuazione di programmi di uso compassionevole alla conduzione di studi clinici adeguatamente controllati, la nostra massima priorità è quella di generare dati affidabili in un contesto controllato ai fini regolatori. A seguito della presentazione della domanda di autorizzazione della sperimentazione clinica in Russia la scorsa settimana, abbiamo presentato domande analoghe in Regno Unito e Italia, e stiamo lavorando per estendere lo studio ad altri Paesi e avviare al più presto il trattamento dei pazienti. Questo studio, insieme alla sperimentazione di fase 2a in corso negli Stati Uniti, dovrebbe consentire un più rapido arruolamento dei pazienti per valutare l’efficacia di opaganib contro il COVID-19 con l’obiettivo di rendere al più presto disponibile questa promettente terapia per coloro che ne hanno bisogno.”
Lo studio di fase 2/3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a bracci paralleli, controllato verso placebo è stato disegnato per arruolare fino a 270 soggetti con polmonite da COVID-19 grave che richiedono il ricovero ospedaliero e il trattamento con ossigenoterapia. I soggetti saranno randomizzati in rapporto 1:1 a ricevere opaganib o placebo, in aggiunta alla terapia standard. L’endpoint primario dello studio è la valutazione della percentuale di pazienti che richiedono intubazione e ventilazione meccanica entro il giorno 14. Dopo la valutazione di circa 100 soggetti in relazione all’endpoint primario verrà condotta un’analisi di futilità ad interim in aperto.
Attualmente la Società prevede di condurre lo studio in fino a 40 centri di sperimentazione in Russia, Italia, Regno Unito e altri Paesi.
In parallelo, negli Stati Uniti è stato avviato l’arruolamento dei pazienti per uno studio clinico di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo su opaganib. Tale studio è stato impostato per arruolare fino a 40 pazienti con polmonite da COVID-19 grave che richiedono il ricovero ospedaliero e il trattamento con ossigenoterapia. Questo studio clinico non ha potenza adeguata ai fini della significatività statistica.
La Società ha precedentemente annunciato alcuni risultati preliminari incoraggianti relativi a sei pazienti con COVID-19 che necessitavano di ossigenoterapia ad alto flusso e che sono stati trattati con opaganib in Israele nell’ambito di programmi di uso compassionevole. I sei pazienti analizzati hanno tutti dimostrato un netto miglioramento clinico dopo l’inizio del trattamento con opaganib, un sostanziale miglioramento nei biomarcatori, tra cui una diminuzione del bisogno di ossigenoterapia, un aumento della conta dei linfociti e una riduzione dei livelli di proteina C reattiva (CRP). Tutti i sei pazienti analizzati sono stati svezzati dall’ossigenoterapia e dimessi dall’ospedale con respirazione in aria ambiente senza necessità di ventilazione meccanica.
Finora, opaganib è stato somministrato a un totale di 141 soggetti nell’ambito di studi clinici di fase 1 e fase 2 in corso e conclusi per indicazioni oncologiche, in studi di farmacocinetica su volontari sani negli Stati Uniti, nell’ambito dei programmi di accesso allargato esistenti approvati dalla FDA statunitense per i pazienti oncologici e nell’ambito del programma di accesso allargato per i pazienti con COVID-19 in Israele, con conseguente valutazione della sicurezza e della tollerabilità negli esseri umani sia negli Stati Uniti che in altri Paesi.
