Ascendis Pharma Italia ha condiviso i risultati dell’analisi ad interim alla settimana 26 dello studio COACH, il primo trial clinico a valutare l’efficacia del trattamento combinato con il farmaco sperimentale navepegritide e lonapegsomatropin, entrambi somministrati una volta a settimana, in bambini con acondroplasia. I risultati, resi noti da Ascendis Pharma A/S il 9 giugno 2025,indicano che lonapegsomatropin aumenta i benefici del trattamento con navepegritide, con un miglioramento significativo della crescita e della proporzionalità corporea, mantenendo un profilo di sicurezza e tollerabilità sovrapponibile a quello delle singole monoterapie con navepegritide e lonapegsomatropin.
COACH è uno studio clinico di fase 2 attualmente in corso, prospettico, condotto in aperto, che ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione settimanale di navepegritide e lonapegsomatropin in bambini con acondroplasia di età compresa tra 2 e 11 anni. Lo studio include due coorti: una composta da bambini naïve al trattamento con navepegritide e una composta da bambini che avevano ricevuto navepegritide per una durata media di 2,56 anni in altri studi clinici. A questa analisi ad interim seguiranno i dati a 52 settimane, attesi nel quarto trimestre del 2025. Ascendis prevede di avviare uno studio di fase 3 nello stesso periodo.
Nei bambini naïve al trattamento con navepegritide, la velocità di crescita annualizzata media è risultata pari a 9,14 cm/anno, con un incremento di 4,23 cm/anno rispetto al basale, e un miglioramento dello Z-score medio di altezza pari a +0,53 nell’arco di 26 settimane.
Nei bambini già trattati con navepegritide, la velocità di crescita annualizzata media è stata di 8,25 cm/anno, con un incremento di 3,10 cm/anno rispetto al basale, e un miglioramento dello Z-score medio di altezza pari a +0,44 in 26 settimane.
La velocità di crescita annualizzata media osservata con il trattamento combinato navepegritide e lonapegsomatropin ha superato il 97° percentile rispetto alla statura media pediatrica.
È stato inoltre osservato un miglioramento accelerato della proporzionalità corporea alla settimana 26, in linea con l’incremento della crescita lineare.
L’età ossea è risultata coerente con l’età cronologica.
Il profilo di sicurezza e tollerabilità del trattamento combinato è risultato coerente con quello osservato per le rispettive monoterapie; il trattamento è stato generalmente ben tollerato, con eventi avversi per lo più di lieve entità. Questi dati si aggiungono a quelli recentemente presentati da Ascendis Pharma il 13 maggio 2025 al Congresso congiunto della European Society of Paediatric Endocrinology e della European Society of Endocrinology relativi allo studio ApproaCH. I risultati hanno mostrato miglioramenti nella crescita e nella morfometria ossea alla settimana 52 nei bambini con acondroplasia trattati con navepegritide in monoterapia.
“Siamo orgogliosi di condividere questi risultati con la comunità medica italiana”, ha dichiarato Paola Stagni, Direttore Medico di Ascendis Pharma Italia. “In un Paese in cui la medicina personalizzata e l’innovazione terapeutica assumono un ruolo sempre più centrale, è fondamentale coinvolgere attivamente i clinici italiani nello sviluppo di nuove opzioni di trattamento. Auspichiamo un dialogo costruttivo con gli specialistiche condividono il nostro impegno nella ricerca e nel miglioramento della qualità di vita dei pazienti”.
