Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato i risultati delle nuove analisi dello studio di fase 3 HELIOS-B su AMVUTTRA, una terapia basata sull’RNAi approvata per il trattamento della cardiomiopatia associata ad amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria negli adulti. I dati relativi al follow-up di 12 mesi del periodo di estensione in aperto dello studio HELIOS-B sono stati presentati durante una sessione orale al Congresso 2025 della Società Europea di Cardiologia tenutosi a Madrid, in Spagna. Questi dati, che riflettono gli esiti del trattamento fino a 48 mesi evidenziano il beneficio clinico duraturo di vutrisiran, capace di indurre una rapida riduzione della proteina transtiretina responsabile della malattia. Tale effetto si associa a una riduzione del rischio del 37% nell’endpoint composito di mortalità per tutte le cause o primo evento cardiovascolare nella popolazione complessiva e del 42% nel gruppo in monoterapia, rafforzando il potenziale di vutrisiran come trattamento di prima linea per i pazienti con ATTR-CM. Vutrisiran ha anche ridotto il rischio del solo ACM del 37% nella popolazione complessiva e del 39% nel gruppo in monoterapia durante lo stesso periodo.
I risultati dello studio HELIOS-B, attualmente in corso, dimostrano che i benefici clinici osservati durante il periodo in doppio cieco di 33-36 mesi in relazione ai principali parametri clinici di valutazione della progressione della malattia, tra cui la qualità della vita misurata dal Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary e i biomarcatori cardiaci, sono stati mantenuti nel corso del trattamento con vutrisiran durante i 12 mesi dell’estensione in aperto. Il profilo di sicurezza e tollerabilità a lungo termine durante il periodo OLE era coerente con il profilo consolidato di vutrisiran. Inoltre, un’analisi post hoc dello studio HELIOS-B presentata durante una sessione poster ha evidenziato una riduzione dei giorni persi per morte e/o ospedalizzazione e miglioramenti nei risultati funzionali e nella QoL rispetto al placebo. Vutrisiran è risultato associato a una riduzione della media di DLDH superiore a un mese rispetto al placebo nell’arco di tre anni, con un beneficio maggiore osservato quando si considera la compromissione, la funzionalità e la qualità della vita.
“Lo studio HELIOS-B continua a fornire ulteriori evidenze a conferma del profilo clinicamente differenziato di vutrisiran,” ha affermato John Vest, Vicepresidente senior, Responsabile clinico globale TTR, Alnylam. “Questi dati a lungo termine dimostrano che, fino a 48 mesi, il trattamento con vutrisiran ha fornito un beneficio clinico continuo su tutti gli endpoint chiave, inclusi sopravvivenza, eventi cardiovascolari e qualità della vita. I risultati rafforzano il potenziale di vutrisiran, capace di indurre una rapida e duratura riduzione della TTR, di modificare il decorso della malattia nel lungo termine e di costituire una terapia di prima linea per l’ATTR-CM.”
